01“無細胞療法” 為延緩皮膚衰老提供新策略

 

記者從哈爾濱醫科大學附屬第二醫院獲悉，該院整形外科主任肖志波教授團隊在延緩皮膚衰老方面取得新進展。該團隊研發了一項基于細胞外囊泡的“無細胞療法”，可有效改善皮膚光老化，為紫外線損傷皮膚修復、抵抗皮膚衰老提供治療新策略。相關研究論文近日發表在國際期刊《化學工程》上。

 

該研究將細胞來源的外泌體移植體內，其功能近似于將外泌體來源的母細胞移植體內所發揮的作用，但卻有效避免了母細胞移植體內可能導致的生物安全問題和復雜的調控問題，因此這種“無細胞療法”方法具有十分重要的理論價值和潛在的臨床應用價值，為逆轉或延緩皮膚衰老提供了較好的策略和方向。隨著相關技術的成熟，未來該研究成果有望轉化應用于改善面部皮膚質地、延緩皮膚衰老。

來源：2023年2月1日 科技日報

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02 科技日報 | 新干細胞療法為絕癥動物延壽

 

據最新一期《干細胞研究與治療》雜志報道，新加坡研究人員開發出一種使用干細胞精密工程技術來治療患癌犬類的新方法。

研究人員對能尋找癌癥腫瘤的間充質干細胞(MSC)進行了改造。這些經過修飾的細胞攜帶一種有效的“殺傷開關”（胞嘧啶脫氨酶），可在腫瘤環境中產生高濃度的局部抗癌藥物（5—氟尿嘧啶），隨后誘導抗癌免疫。

來源：2023年2月5日 干細胞臨床之家

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03 Nature子刊獲CAR-T細胞療法新突破：增強體內腫瘤清除能力

 

一項研究合作證明，在制造過程中對CAR-T細胞進行個性化刺激可以顯著提高所得到的CAR-T細胞產品的一致性和效力。通過使用人工抗原呈遞細胞模擬支架(APC-ms)，該團隊能夠微調T細胞刺激水平，匹配從白血病患者獲得的T細胞的表型，并顯著增強其體外和體內腫瘤清除能力。

來源：2023年2月14日 生物通

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04我國首個《再生醫學外泌體技術在皮膚醫美領域的應用》團體標準編制正式啟動，多家醫院、科研機構與企業參與編制！

 

近日，《再生醫學外泌體技術在皮膚醫美領域的應用》團體標準編制啟動會在粵港澳大灣區中山順利召開。

 

再生醫學是近年來國際醫學前沿重點發展領域,但再生醫學外泌體技術與產品在臨床與醫美領域的應用還面臨著挑戰，缺乏相應標準規范，將制約臨床與產業的發展。

 

標準戰略是實現科技強國不可或缺的重要基石，《國家標準化發展綱要》提出了“及時將先進適用科技創新成果融入標準”、“健全科技成果轉化為標準的機制”等要求。本標準由中國整形美容協會抗衰老分會組織立項、中山大學附屬第三醫院皮膚科主任賴維教授作為牽頭專家，解放軍總醫院、武漢市第一醫院、上海九院等多家醫療與科研機構專家參與。

 

《再生醫學外泌體技術在皮膚醫美領域的應用》團體標準的制定對于推進行業健康有序發展，加強行業監督和管理，為政府監督部門有效監管提供有力依據，同時可以促進我國再生醫美的發展進步，提升臨床醫師的規范化治療水平。

本標準將對再生醫學外泌體技術在皮膚醫美領域的應用進行規范，包括干細胞培養、外泌體生產體系、存儲和檢驗、放行各個環節的技術質量要求，以及臨床轉化應用等方面做出規范。

來源：2023年2月17日 干細胞

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05 第三名被治愈的艾滋病患者獲確認

 

一支國際研究團隊在英國《自然·醫學》月刊20日刊載的論文中說，一名獲稱“杜塞爾多夫病人”的艾滋病患者約10年前接受干細胞移植，停止抗艾藥物4年后體內未再檢測到活躍的艾滋病病毒，從而成為繼“柏林病人”和“倫敦病人”后第三名被治愈的艾滋病患者。

來源：2023年2月21日 中國經濟網

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06 CAR-T細胞療法再獲突破：繼紅斑狼瘡后，成功治愈第二種自身免疫疾病

 

德國埃爾朗根-紐倫堡大學風濕病學和免疫學系主任 Georg Schett 教授等人在《柳葉刀》期刊發表了題為：CD19-targeted CAR-T cells in refractory antisynthetase syndrome 的論文，描述了這名患者的治療情況。

 

研究團隊使用CAR-T細胞療法成功治療了一位患有嚴重的自身免疫疾病——抗合成酶抗體綜合征（Anti-synthetase Syndrome）的男性患者，在CAR-T細胞治療后6個月，該患者從自身免疫疾病中完全康復了，而且無需使用免疫抑制藥物。

 

這是世界首個使用CAR-T細胞療法成功治療的抗合成酶抗體綜合征患者，也是繼系統性紅斑狼瘡后，第二種被CAR-T治愈的自身免疫疾病。

CAR-T細胞療法，全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先從患者血液中分離純化T細胞，然后通過基因工程改造，讓T細胞攜帶識別腫瘤細胞的腫瘤嵌合抗原受體（CAR），形成CAR-T細胞，講這些CAR-T細胞擴增后再輸回患者體內，從而高效殺傷腫瘤細胞。目前，FDA已經批準了6款CAR-T細胞療法上市，用于治療白血病、淋巴瘤及多發性骨髓瘤等血液類癌癥。

來源：2023年2月22日 生物世界

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07 北京經濟技術開發區：促進細胞與基因治療產業高質量發展

 

本次共印發3份文件分別是《北京經濟技術開發區關于促進醫藥健康產業高質量發展的若干措施》《北京經濟技術開發區關于促進高端醫療裝備智造產業高質量發展的若干措施》《北京經濟技術開發區關于促進細胞與基因治療產業高質量發展的若干措施》。

 

北京經濟技術開發區關于促進細胞與基因治療產業

高質量發展的若干措施

 

為落實《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2021-2023年）》（京政辦發〔2021〕12號）工作部署，充分發揮北京細胞與基因治療領域原始創新和臨床資源優勢，緊密結合開發區現有產業基礎，重點發力品種開發、市場應用、平臺建設、人才聚集等方面，將經開區著力打造成為細胞與基因治療產業聚集區，加快建設全球"新藥智造"產業高地，特制定本措施。

一、總則

（一）適用對象

本措施適用于在亦莊新城225平方公里范圍內進行工商注冊、稅務登記、統計登記并實際經營，從事細胞與基因治療相關領域研發、生產、服務等生產經營活動的各類創新主體。

（二）支持領域

1、T細胞、自然殺傷（NK）細胞、樹突狀細胞（DC）等免疫細胞治療。

2、間充質干細胞（MSC）、多能干細胞（iPSC）等干細胞治療。

3、DNA疫苗、RNA疫苗、小核酸藥物、溶瘤病毒藥物等基因治療藥物。

4、其他運用基因編輯、基因矯正、基因置換、基因增補等技術開發的基因治療藥物。

5、菌種改造、酶的設計、發酵工藝開發等合成生物學領域。

6、從事細胞與基因治療藥物合同外包等公共技術服務平臺。

二、支持細胞與基因治療創新研發

1、支持創新企業開展融資。對獲得知名投資機構（清科、投中等權威榜單醫療健康領域投資機構30強以內）投資的創新能力突出的企業，知名投資機構年度累計投資金額1000萬元（含）-5000萬元（不含）、5000萬元（含）-1億元（不含）、1億元以上（含）的，分別一次性給予50萬元、100萬元和200萬元補貼。（責任單位：生物醫藥工作專班）

2、加速創新項目開發進度。對首次獲得國家藥品監督管理局（NMPA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥監局（EMA）等機構批準，正在開展一期、二期、三期臨床試驗，并確定在區內產業化的細胞與基因治療藥物，按照加計扣除要求統計的研發投入40%的比例，結合所處臨床試驗階段，給予單個品種最高不超過1000萬元、2000萬元、4000萬元的資金獎勵，且每個臨床階段支持年限不超過兩年。對首次獲得藥品注冊證書，確定在區內產業化的細胞與基因治療藥物研發生產企業，一次性給予1000萬元獎勵。每家企業每年獎勵額度不超過1億元。（責任單位：生物醫藥工作專班）

三、優化產業生態

（一）支持建設產業服務平臺

1、支持國內外一流大學、科研院所與龍頭企業、中小企業共建細胞與基因治療領域重點實驗室、創新研究中心等創新載體，開展前沿顛覆性技術創新和轉化，提升產學研協同創新能力。對經認定的創新載體，自立項之日起3個自然年按照房租實際支出金額100%的比例給予補貼；第4-5個自然年按照房租實際支出金額50%的比例給予補貼。對創新載體上一年度的績效目標完成情況及發展情況進行考核評估，通過考核，再按照投資額給予獎勵（不超過當年自籌資金投入總額），每家單位每年最高獎勵1000萬元，補貼期限三年。（責任單位：生物醫藥工作專班）

2、支持本區企業或創新團隊建設細胞與基因治療產業發展所需的基因編輯、基因合成、遞送載體、模式動物、檢驗檢測、細胞規?；囵B，以及關鍵試劑供應、合成生物學技術等新設立的第三方研發和生產服務平臺。按照新增固定資產投資額（土地購置費用除外）30%的比例，給予平臺一次性獎勵，最高支持額度不超過1000萬元。（責任單位：生物醫藥工作專班）

3、鼓勵區內細胞與基因治療藥物開發企業向經開區認定的公共服務平臺（企業與該平臺無投資關系）購買服務，按照單個合同總金額30%的比例給予買方一次性資金補貼，每個合同補貼額度不超過10萬元，每家企業每年最高支持額度不超過50萬元。（責任單位：生物醫藥工作專班）

（二）支持產業人才聚集

1、支持從事細胞與基因治療和合成生物學研發、生產企業引進關鍵技術人才，符合條件即予辦理《北京市工作居住證》，擇優申辦人才引進落戶，優先申請人才公租房、推薦參評相應職稱、免費參加醫藥健康技術培訓。（責任單位：組織人事部、生物醫藥工作專班）

（三）補貼場地租金

1、對新增租用亦莊新城范圍內經認定的醫藥產業空間開展細胞與基因治療藥物以及合成生物學領域的研發、生產、服務的企業，按照實際租金50%的比例給予補貼，補貼單價不超過1.5元/天/平米，每家企業每年補貼額度不超過100萬元，補貼期限三年。（責任單位：生物醫藥工作專班）

2、支持具有國際化團隊、持有全球專利、預期有重大突破并具有較強國際競爭力的細胞與基因治療藥物，以及合成生物學研發生產企業或項目落地經開區。對于租用經認定的醫藥產業標準廠房（租賃面積不低于3000平方米）的企業或項目，按照實際租金50%的比例給予補貼，補貼單價不超過1.5元/天/平米，每家企業每年最高補貼金額不超過1000萬元，補貼期限三年。（責任單位：營商合作局）

（四）支持細胞與基因治療藥物市場應用

1、積極對接北京市醫保局，推動區內企業獲批上市后的細胞與基因治療藥物納入北京普惠健康保特藥保障范圍。（責任單位：生物醫藥工作專班、社會事業局）

來源：2023年2月23日 北京經濟技術開發區管理委員會

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08 2023年“南昌惠民保”上線新增CAR-T治療藥品保障

 

2月23日，2023年“南昌惠民保”正式面向全市基本醫保參保人開放。每人需125元/年，可享受最高300萬元保障，不限年齡、職業、健康情況，一張醫?？蔀槿彝侗?。

2023年“南昌惠民保”保障范圍包括：醫保目錄內住院醫療費用保障最高100萬元、醫保目錄外住院醫療費用保障最高100萬元、16種特藥保障最高100萬元。

值得關注的是，2023年“南昌惠民保”將CAR-T治療藥品費用納入保障范圍。CAR-T是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，能夠準確、快速、高效地殺傷腫瘤細胞。效果顯著但費用令人卻步，高達120萬一針。“南昌惠民保”將其納入保障范圍，助力滿足群眾急需的高額藥品保障。

來源：2023年2月24日 中國網 

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09 剛剛！人民日報發文：細胞治療產業發展潛力大

 

作為一種新興的治療方式，細胞療法在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現出良好的效果。近年來，在技術、政策、市場等驅動下，我國細胞產業呈現出蓬勃發展的態勢，有望成為生物醫藥領域極具潛力的新賽道。

 

細胞治療，為疾病治療提供新選擇

 

細胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞，并通過體外擴增、特殊培養等處理后，使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞等功能，從而達到治療某種疾病的目的。目前主要的細胞療法方式為免疫細胞和干細胞。

 

“免疫細胞療法，一般是指在體外對某些類型的免疫細胞如T細胞、NK細胞等進行針對性處理后再回輸人體內，使其表現出殺傷腫瘤細胞、清除病毒等功能。”張英馳說，干細胞療法，則是把健康的干細胞移植到患者體內，從而修復病變細胞或再建正常的細胞組織。在臨床上較常使用的干細胞種類主要是間充質干細胞、造血干細胞、神經干細胞等。

 

干細胞憑借其多向分化、免疫調節以及分泌細胞因子等功能，成為細胞治療研究的核心領域之一。近年來，基因工程技術的發展提升了細胞治療的靶向性，也推動了細胞治療與基因治療相結合發展，出現了離體基因治療和載體基因治療。

 

張英馳舉例說：“一些與造血系統相關的疾病，一般主要就是由于造血干細胞發生異常，里面的一些基因發生了突變。這時，我們就可以把患者的造血干細胞取出來，用基因編輯技術把突變的基因修復到正常的狀態，然后再把它移植回去。這就是離體基因治療。”

 

細胞療法的出現，為一些傳統療法無效、難治的疾病治療提供了新的選擇。比如，由于個體差異，難以控制每例患者使用傳統藥物的最佳劑量。但在細胞治療中，可應用合成生物學設計基因開關，控制藥物的合成或釋放。同時，還可以根據患者的病情發展狀態進行動態調整及預后監測，以獲得長期療效。

 

當前，全球細胞治療產業發展正進入快車道。據統計，到2022年初，全球經批準的細胞治療產品共33款，包括12種免疫細胞產品和21種干細胞產品。

 

據專家介紹，在細胞治療技術的主要領域——免疫細胞治療領域，我國已成為世界上開展CAR—T細胞治療臨床研究數量最多的國家。據相關數據統計，中國細胞治療市場空間將由2021年的13億元增長至2030年的584億元，年均增速高達53%。預計未來10年將成為國內細胞治療產業的快速增長期。    

來源：2023年2月27日 人民網